药物临床试验及其类型简介

研究简介

临床试验是临床研究或观察。此类针对人类的前瞻性生物医学或行为研究旨在回答有关生物医学或行为干预措施的具体问题，包括新的治疗方法以及值得进一步研究和比较的知名干预措施。剂量、安全性和有效性的数据来自临床试验。只有在获得寻求治疗的国家卫生当局或伦理委员会的授权后，才能进行治疗。这些机构负责评估试验的风险/收益比;他们的许可并不意味着治疗是“安全的”或“有效的”。

研究人员首先让志愿者或患者参与小规模的初步试验，然后根据产品类型和开发阶段进行更大规模的比较研究。临床试验可以是简单的，也可以是广泛的，包括一个研究地点或多个中心，在一个或几个国家进行。临床研究设计的目标是保证结果在科学上是可信的和可重复的。

每一种获批药物的临床试验成本可能高达数亿美元。政府机构或制药、生物技术或医疗设备公司可能是发起人。外包的合作伙伴，如合同研究组织或中心实验室，可以管理一些试验活动，如监测和实验室工作。在所有开始进行人体临床试验的药物中，只有10%获得批准。

没有医疗问题的健康志愿者被用于某些研究调查。其他临床试验是针对有特定健康问题的人，他们想尝试一种新的治疗方法。初步研究是为了深入了解后续临床试验的设计。医学疗法的测试有两个目的:看它们是否表现得足够好，称为“功效”或“效力”，以及看它们是否足够安全，称为“安全性”。两者都与药物的使用方式、可用的额外治疗方法以及疾病或状况的严重程度有关;两者都不是绝对的标准。利大于弊。例如，许多癌症药物都有严重的副作用，这在非处方止痛药中是不可接受的，但癌症治疗已经获得批准，因为它们是在医生的监督下服用的，而且是针对危及生命的疾病。

分析人员为研究确定具有当前特征的患者，实施治疗，并收集一定时间内受试者的健康数据。数据包括生命体征、研究药物在血液或组织中的浓度、症状的变化，以及研究药物所治疗的疾病是改善还是恶化。研究人员将数据提供给试验发起人，后者使用统计测试来检查汇总的数据。

临床试验的分类是由其目的决定的。美国食品和药物管理局(FDA)在试验发起人获得人体研究授权时，按类别组织和分析研究结果。

•预防研究探索在从未患过疾病的人身上预防疾病或防止疾病复发的策略。药物、维生素和其他微量营养素、免疫和改变生活方式都是这些技术的例子。

•筛查研究寻找检测某些疾病的技术。

•诊断试验用于评估诊断疾病或病症的新测试或方法。

•治疗研究正在评估实验性药物、新的药物组合和创新的手术或放射治疗程序。

•生活质量试验(也称为支持性护理试验)研究如何提高慢性疾病患者的舒适度和护理水平。

•遗传试验用于检查遗传疾病的准确性，以预测一个人是否会患上某种疾病。

•流行病学试验的目的是在大群体中发现疾病的一般原因、模式和治疗方法。

•慈悲使用研究，也被称为扩展获取试验，向一小部分没有其他可行选择的患者提供未经批准的治疗方法。通常情况下，这包括没有获得有效治疗许可的病情，或者已经失败了所有传统疗法的患者，其健康状况太差，没有资格进行随机临床试验。

•对于此类限制，FDA和制药行业通常必须在具体情况下达成一致。

•固定试验仅在试验设计期间考虑当前数据，试验开始后不改变试验，在研究结束前不审查结果。

•适应性临床试验从当前数据开始设计实验，然后随着试验的进行利用中间结果进行更改。剂量、样本量、研究药物、患者选择标准和“鸡尾酒”组合都在变化之中。为了衡量试验的进展，自适应试验经常使用贝叶斯实验设计。在某些情况下，研究已经演变成一个连续的过程，随着新证据的出现，不断增加和删除药物和患者群体。

•任务是找到更快速的治疗效果的药物，以及药物适合的目标患者群体。

•临床试验通常分为四个阶段，每个阶段有不同的人数和明确的目标，比如确定特定的影响。