儿科患者的药物输送

研究简介

传统上，药物并不是为婴儿或青少年研制的。这是因为儿童作为一个人口群体，在药物开发方面面临着许多困难。例如，对青少年进行筛查引发了伦理问题，而且无法获得经济激励。此外，由于儿童的生理状况与成人有很大的不同，他们对药物剂量类型有特殊的要求。由于这些药物开发的局限性，出现了两个重大问题。第一个原因是，许多新生儿和儿童疾病，如慢性感染、儿科间质性肺病和常染色体隐性多囊肾病，根本无法用药物治疗。这也可以解释为什么青少年患者参加药物测试的比例比成年患者低十倍。

由于这些药物开发的局限性，出现了两个重大问题。首先，许多新生儿和儿童疾病，如慢性感染、儿科间质性肺病和常染色体隐性多囊肾病，根本无法通过药物治疗。这也可以解释为什么儿科患者参加临床试验的比例比成人低10倍。

第二个问题是，即使有合适的药物存在，它也经常是一种“超说明书”处方的成人药物。这种使用可能需要改变推荐剂量、持续时间、剂型和/或给药途径。考虑到成人和儿童之间的代谢差异认识不足，不幸的是，超说明书处方导致的药物不良反应(如呕吐、癫痫发作)频率是许可药物的两倍，并与更高的患者死亡率有关。此外，剂量变化经常使用基于体表面积或体重的有根据的估计。因此，很明显，儿科人群需要专门的药理学配方。

由于其较高的标准，口服给药途径被认为是最受患者青睐的一种给药方式。口服配方易于在医疗设施外使用，适合长期使用，并在出现不良反应时迅速停止使用。与无菌和特殊药物剂型相比，片剂和其他固体剂型使活性药物成分(API)具有更长的保质期。由于儿童通常比成人更容易因针头而感到不适，儿科患者可能特别受益于口服药物。虽然一些抗生素和非甾体类抗炎药物已被开发成液体，以方便给儿科患者服用，但儿童偶尔会难以吞咽固体剂量的药物。由于专门为婴儿设计的药物并不多，药房技术人员通常会以不同浓度或不同介质稀释或重悬成人药物，供儿童使用。由于在缺乏明确的指导方针或规范的情况下，很难更换成人配方奶粉，这造成了严重的安全风险，并出现了致命的错误。2019年和2020年批准了三种新型肽药物，另有150种处于测试模式，肽和蛋白药物代表了制药行业一个独特而重要的部分。更好的专门化和更复杂的药物作用模式，可用于治疗更复杂的疾病，是肽药物相对于小分子疗法的两个主要好处。人类生长激素和胰岛素，两种有效的肽药物，用于治疗生长问题。

在这项研究中，我们看看口服肽疗法的前景和障碍，特别是婴儿人群，现在面临的。婴儿是指年龄在2到24个月之间的婴儿。关于不足两个月的新生儿的药物分配，有一个可供选择的审查。在回顾的第一部分，我们回顾了目前正在为新生儿开发的肽药物的管道，以及与口服配方相关的问题和解决方案。