剖析剖析式六类Cats处理

导 言

Mucolyscaridisivation VI(MPS VI)通称marotaux-Lamy综合症,它之所以出现,是因为液晶N-acetgalactosamy4-SulfaFibrolist前活性基因理疗和N-acygalactosamine4-Sulfatase (4S)缺陷 Mucolyscaridisi受IDUA缺陷影响的猫经历各种困难,如骨质和联合变形、上空道阻塞、hepatosplenogle、角形云化和认知缺陷

关于研究

fline模型六型Mioclyscracious使用flineN-acetalactosamine4-Sulfatase(rf4S)研究中,我们的目标是详细使用酶替换法证明高效果和高优势4S基因移植皮肤纤维这种方法最初用裸小鼠开发,并涉及注入兔子膜状纤维块表达内膜胶囊下人生长激素猫241、244和246外围血清检测到4S低度活动,紧接植入自动机修正纤维块后,3-8周移植后无法检测,但在3-8周后无法检测静脉注射4S时,外围血清检测到低水平4S活动毛病理学和放射性评估技术可用于评价这些猫疾病增量,提供疾病增量信息内核胶囊下自动机传导纤维化与重大死亡风险相关联受影响猫的预期寿命取决于疾病的严重程度,并因呼吸道、神经退化和肠道异常而普遍下降

症状诊断

疾病特征为奇特酶缺陷和基因变异,如MPSI、MPSVI和MPSVII,与Huler综合症、marotaux-Lamy综合症和Sly综合症并发诊断通常通过临床检验、尿检和酶解析进行。

处理

Gene传送法有许多长处,因为使用单元格向量可允许操作并控制插件直接传送中发生的多步数ERT对剂量响应效果,以1 mg/kg清晰改善,以5mg/kg最大效果ERT有效减少软组织和骨骼病理学开发,与改进关系密切0.2mg/kg剂量似乎不足以显著改变软组织和骨骼疾病的增量基因理疗效果评价可使用复用ANOVA

疑难感

使用低剂量同种酶实现高剂量非物种特有酶等同治疗效果是可行的对比ERT自出生至1和5 mg/kgrh4S证明非常有效减少除软盘和角膜外所有组织病理学开发,最大效果为5mg/kg比Fibroblast代导基因法数种治疗选择仍在开发中,受影响猫的预期寿命和质量在很大程度上取决于疾病的严重性。最安全的措施 消除猫形染色体 防止遗传变异代代相传