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视角的Parkinsona€™年代使用诱导多能干细胞疾病治疗

文摘

帕金森病(PD)是一种难治的疾病导致的局部神经退化的黑质致密部多巴胺能神经元。许多目前的治疗帕金森病的症状,但目前没有选择clinical-grade疾病修饰治疗存在。幸运的是,细胞重新编程领域的最新进展现在允许以前遥不可及的PD细胞疗法和建模,使用诱导多能干细胞(万能)可能恢复无病状态。可以选择性地分化为多巴胺能神经元的细胞则命运内源性生理和病理模型。iPSC线也可以建立的基因联系PD。这些不同的细胞系修正基因突变的影响,可以随后移植回病人重建功能。今年,诱导多能干细胞则进入了首次人体试验PD治疗。这种形式的细胞疗法已经显示出可喜的成果在其他生物模型,目前我们的一个最好的选择放缓甚至停止帕金森病的进展。这里我们研究帕金森病的遗传贡献,重塑了我们的理解,以及万能的优点和应用程序建模疾病和临床治疗方法。

班纳特西奥斯托达德和影像判断成功几率

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